Struktur kolesterol latar belakang realistis
Gambar oleh macrovector di Freepik
Sebuah peluang baru untuk mengelola penyakit kardiovaskular melalui terapi gen RNA interference (RNAi). Saat penyakit kardiovaskular terus menjadi penyebab utama kematian secara global, teknologi ini menawarkan harapan bagi jutaan orang. Terapi gen RNA interference dapat berpotensi mengurangi kebutuhan akan obat-obatan harian menjadi hanya satu atau dua suntikan setahun. Salah satu terapi tersebut, inclisiran, obat interferensi RNA kecil (siRNA), telah menunjukkan harapan dalam uji klinis.
Sebuah studi yang diterbitkan di Jurnal Kedokteran New England menunjukkan bahwa Inclisiran dapat secara dramatis menurunkan kadar kolesterol LDL pada pasien dengan penyakit kardiovaskular aterosklerotik. Hal ini dapat mengubah protokol pengobatan untuk jutaan orang yang berjuang dengan kolesterol tinggi.
Pengenalan Inclisiran
Studi Jurnal Kedokteran New England bertujuan untuk menilai efektivitas dan keamanan inclisiran dalam menurunkan kadar kolesterol lipoprotein densitas rendah (LDL) pada pasien berisiko tinggi untuk penyakit kardiovaskular. Ini adalah uji fase 2 yang melibatkan 501 peserta dengan kadar kolesterol LDL tinggi dan risiko tinggi terkena penyakit kardiovaskular. Para peserta secara acak diberi satu plasebo, Inclisiran, atau dua dosis plasebo atau Inclisiran.
Studi ini ingin melihat bagaimana kadar kolesterol berubah setelah pasien mengonsumsi inclisiran selama 180 hari (sekitar enam bulan) dan membandingkan kadar baru ini dengan apa yang ada sebelum memulai pengobatan. Studi ini juga berfokus pada protein dalam tubuh kita yang disebut PCSK9. Protein ini menghancurkan reseptor yang membantu menghilangkan kolesterol “buruk” (LDL) dari darah kita. Ketika PCSK9 terlalu aktif, hal ini menyebabkan peningkatan kadar kolesterol buruk dalam aliran darah kita.
Inclisiran dirancang untuk mengurangi jumlah PCSK9 dalam tubuh. Ini membantu menjaga agar lebih banyak reseptor LDL yang membantu tetap hidup, yang pada gilirannya membantu menurunkan kadar kolesterol yang merugikan. Penyelidikan terhadap Inclisiran mengungkapkan temuan yang signifikan.
Bagaimana Cara Kerja Pengobatan
Obat RNA interference berfungsi dengan efektif “menghapus” atau membungkam instruksi untuk protein berbahaya, sehingga mencegah tubuh dari memproduksi protein-protein ini pada awalnya. Mekanisme ini berbeda dari obat tradisional, yang seringkali bekerja dengan mengubah atau menghalangi protein setelah mereka sudah disintesis.
Dalam kesehatan jantung, terapi RNA interference menunjukkan potensi dalam beberapa area. Hal ini mencakup menurunkan kolesterol dengan mengurangi produksi protein yang berkontribusi pada tingkat kolesterol tinggi. Selain itu, obat RNA interference memiliki potensi untuk mengatur tingkat trigliserida, yang adalah lemak yang ada dalam aliran darah dan dapat menimbulkan risiko yang lebih tinggi untuk penyakit jantung ketika ditemukan pada tingkat yang tinggi.
Lebih lanjut, terapi ini berpotensi untuk mengatasi lipoprotein(a), bentuk kolesterol yang dipengaruhi secara dominan oleh faktor genetika dan sulit diatasi dengan obat-obatan saat ini. Akhirnya, terapi RNA interference spesifik menjanjikan untuk mengurangi peradangan di pembuluh darah, faktor penting dalam perkembangan dan progresi penyakit jantung.
Apa yang Mereka Temukan
Dalam hal efektivitas, semakin banyak Inclisiran yang diterima pasien, semakin signifikan penurunan baik PCSK9 maupun kolesterol LDL. Hasil paling penting berasal dari rencana pengobatan dua dosis, di mana setelah 180 hari atau sekitar enam bulan, kadar kolesterol LDL turun hingga 52,6%. Ini berarti bahwa, rata-rata, pasien memiliki sekitar setengah dari kolesterol buruk dalam darah mereka dibandingkan saat mereka memulai.
Perubahan kadar kolesterol LDL dari baseline hingga hari 180 ditunjukkan untuk setiap pasien. Garis putus-putus … [-] mewakili penurunan kolesterol LDL
Hak cipta © 2017, Massachusetts Medical Society
Terkait keamanan, meskipun Inclisiran tampak efektif, juga penting untuk mempertimbangkan keamanannya. Efek samping serius dialami oleh 11% pasien yang mengonsumsi Inclisiran. Sebagai perbandingan, 8% pasien yang mengonsumsi plasebo atau perawatan palsu mengalami masalah serupa. Perbedaan kecil ini menunjukkan bahwa sebagian besar peristiwa ini mungkin tidak disebabkan secara langsung oleh Inclisiran.
Implikasi untuk Masa Depan
Inclisiran merupakan terobosan dalam mengelola risiko kardiovaskular karena kemampuannya yang unik untuk menjaga kadar kolesterol LDL tetap rendah selama periode yang panjang. Karakteristik ini dapat mengubah pendekatan jangka panjang kami terhadap kesehatan kardiovaskular, meningkatkan kesejahteraan individu yang berisiko. Terutama, keberhasilan Inclisiran menunjukkan aplikasi terapi RNA interference yang lebih luas dan lebih luas di luar penyakit kardiovaskular, membuka kemungkinan baru untuk mengatasi kondisi kesehatan terkait genetik lainnya.
Inclisiran sangat efektif untuk individu dengan hiperkolesterolemia familial, kondisi genetik. Obat baru ini menawarkan harapan bagi mereka yang tidak dapat menggunakan obat penurun kolesterol tradisional karena efek samping. Berbeda dengan pil-pil harian, Inclisiran hanya perlu diberikan sebagai suntikan sekali atau dua kali setahun, yang bisa membuatnya lebih nyaman bagi pasien untuk patuh pada rencana pengobatan mereka.
Menuju masa depan
Masa depan terapi RNA interference terlihat sangat menjanjikan. Keberhasilan Inclisiran dalam menurunkan kadar kolesterol LDL menandai langkah yang signifikan menuju perang melawan penyakit kardiovaskular. Namun, penelitian lanjutan penting untuk sepenuhnya memahami efek jangka panjang dari terapi ini dan aplikasi lebih luas potensialnya. Dengan mengintegrasikan terapi inovatif seperti Inclisiran ke dalam sistem perawatan kesehatan kita, kita dapat melihat ke depan menuju masa depan dengan risiko kardiovaskular yang lebih rendah dan peningkatan kualitas hidup jutaan orang.
–
Kisah ini merupakan bagian dari serangkaian artikel tentang perkembangan terkini dalam Pengobatan Regeneratif. Pada tahun 1999, saya mendefinisikan pengobatan regeneratif sebagai kumpulan intervensi yang mengembalikan jaringan dan organ yang rusak oleh penyakit, cedera trauma, atau keausan oleh waktu pada fungsi normal. Saya termasuk spektrum lengkap dari obat-obatan berbasis kimia, gen, dan protein, terapi berbasis sel, serta intervensi biomekanik yang mencapai tujuan tersebut.
Dalam sub-seri ini, kami fokus secara khusus pada terapi genetik. Kami mengeksplorasi pengobatan saat ini dan menguji kemajuan yang siap mengubah sistem kesehatan. Setiap artikel dalam kumpulan ini menyelami berbagai aspek peran terapi gen dalam narasi yang lebih luas dari Pengobatan Regeneratif.
Untuk mempelajari lebih lanjut tentang pengobatan regeneratif, baca cerita lainnya di www.williamhaseltine.com