Bluebird bio adalah perusahaan yang sangat inovatif yang mengembangkan dan memproduksi terapi gen. Namun, perusahaan ini mengalami kesulitan yang sangat besar untuk menjadi menguntungkan. Foto oleh Pavlo Gonchar/SOPA Images/LightRocket melalui Getty Images)
SOPA Images/LightRocket melalui Getty Images
Saham-saham bioteknologi mengalami sedikit kebangkitan tahun ini. Bahkan telah mengangkat beberapa harga saham perusahaan terapi sel dan gen, meskipun tentu saja tidak semuanya. Kurangnya pendapatan yang kuat untuk terapi sel dan gen yang disetujui adalah pengingat bahwa menjadi inovatif belum tentu berarti menguntungkan.
Inovasi dalam hal terapi baru yang mengatasi kebutuhan yang belum terpenuhi jelas merupakan hal yang baik. Ambil contoh, Elevidys (delandistrogene moxeparvovec). Bulan lalu, Food and Drug Administration menyetujui terapi gen pertama ini untuk distrofi otot Duchenne melalui jalur persetujuan percepatan. Meskipun masih ada pertanyaan tentang efikasi jangka panjang dari pengobatan ini, bagi 3.500 anak laki-laki yang terkena gangguan genetik yang menghancurkan ini, Elevidys mengatasi kebutuhan yang belum terpenuhi yang serius. Sebagian besar pasien dengan kondisi ini tidak hidup melewati masa remaja.
Ketika produsen produk tersebut, Sarepta Therapeutics, melaporkan pendapatan produk bersih sebesar $200 juta dari Elevidys melampaui total pendapatan 2023 dari lima peluncuran terapi gen lain dari 18 bulan terakhir.
Ini memberi tahu kita betapa sulitnya lingkungan yang dihadapi produsen terapi gen. Hambatan regulasi besarnya itu sudah cukup sulit, tetapi tantangan manufaktur setelah persetujuan juga besar. Dan kemudian tidak ada banyak pendapatan yang bisa dihasilkan dari jumlah pasien yang seringkali kecil yang memenuhi syarat untuk pengobatan. Jadi, meskipun harga setiap terapi terlihat fantastis, tidak banyak pasien yang menjalani pengobatan. Hal ini menyiratkan bahwa penghasilan tidak mudah. Di atas semua ini, pembayar yang khawatir tentang biaya per unit yang tinggi seringkali memberlakukan hambatan cakupan.
Parade dari Persetujuan
<...