Obat ALS Relyvrio Ditarik dari Pasar: Apa yang Perlu Diketahui

Amylyx Pharmaceuticals, perusahaan farmasi, mengumumkan pada hari Kamis rencananya untuk menarik Relyvrio dari pasar setelah hasil kurang memuaskan dari uji coba fase III, menyisakan hanya dua obat ALS lainnya di pasar. Gambar ini disediakan oleh Amylyx Pharmaceuticals menunjukkan kotak obat Relyvrio.

Fakta Kunci

Relyvrio (juga dikenal sebagai Albrioza di Kanada) digunakan untuk mengobati amyotrophic lateral sclerosis (ALS), penyakit neurodegeneratif fatal dan progresif yang mempengaruhi otak dan sel saraf di sumsum tulang belakang.

Proses penghapusan obat dari pasar di Kanada dan Amerika Serikat akan dimulai pada hari Kamis, dan tidak akan lagi tersedia untuk pasien baru, meskipun pasien saat ini yang ingin melanjutkan penggunaan obat masih dapat melakukannya tanpa biaya tambahan, sesuai dengan pengumuman perusahaan.

Hasil uji coba fase III selama 48 minggu melibatkan 664 peserta diumumkan pada bulan Maret, dan para peneliti menyimpulkan bahwa obat tersebut tidak memberikan hasil yang lebih baik daripada plasebo, meskipun peneliti masih menyatakan bahwa obat tersebut aman karena tidak ada efek samping baru yang terjadi.

Setelah hasil uji coba diumumkan, kelompok pengawas Public Citizen mendorong produsen obat untuk “segera” menarik Relyvrio dari pasar; kelompok tersebut sebelumnya meminta Food and Drug Administration untuk tidak memberikan persetujuan untuk obat tersebut pada tahun 2022 karena hasil uji coba fase II-nya “belum pasti”.

Relyvrio diberikan persetujuan akselerasi oleh FDA pada September 2022 setelah komite penasihat FDA awalnya mengatakan pada musim semi 2022 bahwa hasil uji coba fase II tidak membuktikan bahwa obat tersebut efektif, meskipun komite tersebut kemudian mengubah pendiriannya pada tahun yang sama.

Komite penasihat tersebut menulis dalam ringkasannya setelah persetujuan bahwa “ketidakpastian tentang bukti keefektifan” masih tetap ada, tetapi proses persetujuan tetap dilanjutkan karena ALS bersifat mengancam jiwa dan serius, sehingga “tingkat ketidakpastian ini dapat diterima dalam kasus ini”.

Kutipan Penting

“Keputusan untuk menarik Relyvrio/Albrioza dari pasar dan menyediakan terapi gratis bagi mereka yang ingin melanjutkan telah didasarkan pada hasil uji coba PHOENIX, keterlibatan dengan otoritas regulasi, dan diskusi dengan komunitas ALS,” kata Joshua Cohen dan Justin Klee, co-CEO Amylyx Pharmaceuticals, dalam sebuah pernyataan.

Hal yang Perlu Diperhatikan

Relyvrio adalah nama merek untuk natrium fenilbutirat dan taurursoadiol, atau AMX0035. Amylyx Pharmaceuticals menyatakan dalam pengumuman pada hari Kamis bahwa mereka akan terus memajukan AMX0035 untuk pengobatan sindrom Wolfram, yang biasanya menyebabkan diabetes dan kehilangan penglihatan pada anak-anak. Hasil uji coba fase II akan diumumkan pada 10 April selama siaran langsung perusahaan. Perusahaan ini akan mengurangi tenaga kerjanya sebesar 70% untuk fokus pada tonggak-tonggak klinis ini dan masa depan lainnya.

Angka Besar

$381 juta. Itulah jumlah penjualan Relyvrio yang dihasilkan pada tahun 2023, menurut laporan keuangan tahunan Amylyx Pharmaceuticals. Obat ini menghasilkan keuntungan sebesar $49 juta pada tahun yang sama.

Latar Belakang Kunci

Hanya dua obat ALS lain yang telah mendapatkan persetujuan FDA. Riluzole disetujui pada tahun 1995, dan bekerja dengan cara menghambat pelepasan glutamat, sejenis neurotransmiter yang merupakan bagian dari sistem syaraf, menurut University of Michigan. Terlalu banyak glutamat dapat berpotensi merusak sel saraf, menurut MedlinePlus, yaitu bagian dari National Library of Medicine. Biasanya, riluzole memperpanjang harapan hidup sekitar dua hingga tiga bulan, dan meningkatkan kemungkinan kelangsungan hidup selama setahun sekitar 9%. Obat kedua yang disebut edaravone disetujui pada tahun 2017, dan bekerja dengan melambatkan kerusakan saraf akibat memburuknya gejala ALS. Hal ini memperlambat progresi sekitar 33%, yang mungkin ekuivalen dengan empat hingga lima bulan tambahan kelangsungan hidup dibandingkan dengan riluzole, menurut sebuah studi tahun 2020 yang diterbitkan dalam Canadian Medical Association Journal.

Bacaan Lanjutan

Obat ALS gagal dalam uji coba besar dan mungkin ditarik dari pasar (CNN)