Pada BIO International Convention, para CEO bioteknologi berbagi wawasan tentang pengembangan obat kelas pertama … [+]
getty
Minggu lalu, saya beruntung bisa menghadiri Konvensi Internasional BIO di San Diego, Calif., di mana lebih dari 18.500 profesional bioteknologi dari seluruh dunia berkumpul untuk bertukar ide, membangun hubungan, dan membentuk kemitraan baru dengan misi bersama untuk memajukan obat bagi pasien.
Ini adalah kali pertama saya menghadiri konferensi tersebut, dan saya senang bisa bertemu dengan rekan-rekan saya yang berbasis di dekat dan jauh, serta mitra saat ini dan potensial. Salah satu sorotan dari empat hari saya di sana adalah menjadi moderator panel tentang obat kelas pertama, yang menampilkan beberapa CEO paling berpengalaman dalam bisnis ini.
Sebuah obat kelas pertama berarti bahwa obat tersebut menggunakan mekanisme tindakan yang baru dan unik, dibandingkan dengan versi yang lebih baik secara bertahap dari obat yang telah dikembangkan sebelumnya. Mengapa ini penting bagi pasien? Karena dalam banyak indikasi penyakit, pasien kurang memiliki opsi yang memadai. Mereka membutuhkan pendekatan baru, sesuatu yang belum ada sebelumnya. Masuki perusahaan bioteknologi dan farmasi canggih yang memulai perjalanan yang melelahkan, berisiko, dan memakan waktu untuk mengembangkan obat kelas pertama.
Obat-obatan ini adalah perwujudan proposisi risiko tinggi, keuntungan tinggi baik bagi perusahaan maupun investor yang mendanainya. Banyak yang gagal, tetapi yang berhasil membuka modalitas terapi baru atau area kedokteran baru. Contoh yang bagus adalah Keytruda, yang disetujui pada tahun 2014 sebagai checkpoint inhibitor dalam kelas baru. Dalam uji coba, Keytruda mengecilkan tumor pada hampir seperempat pasien yang menderita kanker kulit yang mengancam jiwa. Contoh lainnya adalah Casgevy, obat CRISPR pertama, yang disetujui bulan Desember lalu, untuk mengobati anemia sel sabit dan beta talasemia.
Panelis unggulan kami membagikan lima pelajaran yang dipelajari dari pengalaman mereka dalam mengembangkan obat kelas pertama mereka:
1) Keunggulan Pasar Pertama
John Wu, direktur manajemen dan mitra di Boston Consulting Group, membagikan hasil riset yang dilakukan timnya tentang nilai komersial obat kelas pertama dibandingkan dengan obat kelas terbaik yang mungkin keluar kedua atau ketiga, namun memiliki keunggulan efikasi atau keamanan. Hasilnya menjadi lebih nyata dalam dekade terakhir, kata Wu. Jelas bahwa obat kelas pertama menangkap lebih banyak nilai – bahkan jika obat yang lebih baik mengikuti. Mungkin karena penyedia layanan kesehatan dan pasien menjadi akrab dengan obat pertama, misalnya, dan oleh karena itu tetap memiliki keunggulan.
2) Waktu Adalah Musuh Anda
Seth Ettenberg, CEO BlueRock Therapeutics, yang merupakan anak perusahaan sepenuhnya dari Bayer dan merupakan tonggak program terapi sel dan gen kami, menawarkan informasi tentang kebutuhan prioritisasi bagi perusahaan bioteknologi platform. Perusahaan-perusahaan tersebut biasanya dipisahkan dari laboratorium akademis yang penemuan inovatifnya memiliki potensi besar untuk pengobatan di berbagai indikasi penyakit. Perusahaan-perusahaan ini berusaha memvalidasi dan mengembangkan pendekatan baru untuk penyaringan atau pengembangan obat, bukan hanya aset tertentu. Namun, multipelitas opsi, dikombinasikan dengan modal yang terbatas, berarti bahwa prioritisasi yang efektif sangat penting, kata Ettenberg.
Hanadie Yousef, CEO dan co-founder Juvena Therapeutics, mengonfirmasi saran Ettenberg. Pendekatan unik perusahaan nya dalam menerjemahkan protein yang disekresikan menjadi biologis yang disesuaikan telah mengidentifikasi lebih dari 50 temuan dalam enam sistem organ, tetapi adalah suatu kemungkinan yang praktis untuk mengejar seluruh obat yang potensial sekaligus. Timnya memutuskan untuk memprioritaskan pemborosan otot yang terkait dengan penuaan karena keahlian dan karya doktoral para pendiri.
3) Ketahui Kondisi yang Menghasilkan Obat Terobosan
Wu di BCG menawarkan lima langkah untuk meluncurkan obat kelas pertama yang sukses: menentukan biologi dasar, menemukan cara mengatur biologi dengan cara yang mungkin bermanfaat, memiliki model hewan translasional yang baik untuk penyakit tertentu, menemukan titik-titik klinis yang jelas untuk melihat apakah obat tersebut memiliki efek yang diinginkan, dan memastikan ada pasar yang jelas dengan cukup pasien agar obat tersebut dapat komersial.
Kadang-kadang, pilihan untuk pertama kali membersihkan platform teknologi baru dengan mengembangkannya untuk penyakit yang sangat langka mungkin akhirnya menghilangkan penilaian perusahaan dalam jangka panjang. Lebih strategis fokus pada populasi pasien yang lebih besar sejak awal. Bukti konsep dari obat tidak sama dengan bukti dari obat untuk pasien – dan itulah yang paling penting.
4) Kekuatan Transformatif AI Melebihi Penemuan Obat
Sepertinya sudah menjadi kesimpulan yang sudah pasti saat ini bahwa AI akan mempercepat penemuan obat, meskipun kita masih berada di tahap awal. Antusiasme sangat tinggi, tetapi beberapa skeptis masih menunggu pengalaman nyata untuk membuktikan kemampuan transformatif AI. Saat teknologi dan biologi bertemu, saya optimis bahwa kita akan melihat pemendekan timeline penemuan dan analisis penyaringan senyawa baru. Tetapi ada peluang lain, yang kurang dibicarakan, bagi AI untuk mempercepat proses, seperti menyederhanakan uji klinis dengan menyelesaikan tumpukan berkas yang diperlukan. Bahkan peningkatan kecepatan 30 persen akan mengubah permainan dalam membawa obat baru kepada pasien lebih cepat.
5) Berbicara dengan Regulator Secara Dini dan Sering
Ettenberg dari BlueRock menjelaskan bagaimana timnya mulai berdiskusi dengan Food and Drug Administration sejak fase akademis awal perusahaan, karena pendekatan mereka menggunakan sel punca pluripoten untuk menggantikan neoron yang memproduksi dopamin yang hilang pada pasien Parkinson mewakili cara pengobatan yang benar-benar baru untuk penyakit ini—dan bahkan potensialnya menawarkan penyembuhan fungsional kepada pasien. (Tim baru-baru ini membagikan data positif 18 bulan pada dua belas pasien dalam uji coba fase 1.) Penting untuk “tidak takut untuk berbicara dengan regulator,” kata Ettenberg, dan menekankan pentingnya dialog berkelanjutan untuk mendidik serta menerima dan menanggapi kekhawatiran sepanjang proses. BlueRock sekarang baru saja menerima penunjukan RMAT yang didambakan dari FDA, yang berarti regulator telah menetapkan terapi tersebut sebagai layak untuk persetujuan cepat.
“Kita semua memiliki misi yang sama,” kata Aleksandra Rizzo, CEO Vividion, anak perusahaan sepenuhnya dan beroperasi secara independen dari Bayer lainnya. “Kita semua ingin membawa obat kepada pasien, jadi semakin kita berdiskusi dengan regulator, semakin cepat kita dapat berkembang.”
Waktu saya di BIO merupakan kesempatan untuk merenungkan era yang menarik yang kita alami sekarang, yang saya prediksi akan kita ingat sebagai awal zaman keemasan dalam kedokteran. Dalam wawancara baru-baru ini dengan John Crowley, presiden dan CEO baru BIO, dia menawarkan kesimpulan serupa.
“Dalam banyak hal, ini adalah revolusi bio ketiga,” katanya. “Pertama adalah rekayasa berbasis sel, yang kedua adalah mendecode genom manusia dan sekarang kita masuk ke masa kedokteran presisi. Kita hanya perlu melakukan segala sesuatu yang mungkin untuk mempercepat penelitian ini” bagi pasien.
Mereka mengandalkan kita, dan saya akan terus melakukan segala yang saya bisa – melalui kesepakatan baru, kolaborasi, dan kemitraan—untuk memberikan mereka obat terbaik yang bisa kami tawarkan dalam industri ini.
Terima kasih kepada Kira Peikoff dan David Cox atas pelaporan dan riset tambahan dalam artikel ini.