“InnovationRx adalah ringkasan mingguan berita kesehatan Anda. Untuk menerimanya di kotak masuk Anda, berlangganan di sini.
Nicole Gaudelli, entrepreneur-in-residence di bidang ilmu kehidupan, GV.
Sebagai peneliti pascadoktoral di Institut Broad of MIT dan Harvard, Nicole Gaudelli adalah co-pencipta terobosan dalam pengeditan gen: kemampuan untuk menargetkan satu kesalahan ejaan dalam kode DNA. Inovasi ini, yang dikenal sebagai pengeditan base, merupakan kemajuan lebih lanjut dari teknologi Crispr pemenang Nobel dan memiliki potensi untuk menyembuhkan ribuan penyakit langka yang disebabkan oleh mutasi titik. Kemudian, dia bergabung dengan Beam Therapeutics untuk, dalam katanya, ‘mewujudkan impian memiliki teknologi tersebut menjadi kenyataan bagi pasien.’
Dengan uji klinis saat ini sedang berlangsung di Beam untuk pasien dengan penyakit sel sabit dan penyakit hati langka yang dikenal sebagai defisiensi alfa-1 antitripsin, Gaudelli berharap untuk memulai perjalanan baru dari bangku ke tempat tidur. Hari ini GV (dahulu dikenal sebagai Google Ventures) mengumumkan bahwa Gaudelli akan menjadi entrepreneur-in-residence terbaru perusahaan tersebut di bidang ilmu kehidupan. ‘Saya hanya ingin melakukannya lagi,’ ujarnya kepada Forbes. ‘Saya sangat termotivasi oleh kemampuan untuk memengaruhi kehidupan pasien.’
GV adalah pilihan yang tepat, kata mitra umum Issi Rozen, karena editor base Gaudelli digunakan oleh dua perusahaan portofolio dana tersebut – Beam dan Verve Therapeutics, yang menargetkan penyakit kardiovaskular. ‘Ini merupakan cara yang bagus bagi kami untuk bertaruh pada orang-orang berbakat yang kami percaya dapat memulai perusahaan yang sangat menarik,’ kata Rozen kepada Forbes. ‘Kami dapat mengambil pandangan waktu yang lebih lama dan menghadapi proyek-proyek yang lebih berisiko. Karena ini seperti suatu inkubasi dengan keluarga pendukung di sekitar Anda yang membantu Anda melalui berbagai langkah, keputusan berbeda.’
Pada akhir tahun lalu, FDA menyetujui terapi berbasis Crispr pertama di dunia: Casgevy, pengobatan penyakit sel sabit yang dikembangkan bersama oleh Vertex dan Crispr Therapeutics. Gaudelli mengatakan dia terus ‘terinspirasi dan termotivasi’ oleh bidang pengeditan gen, memprediksi ‘gelombang baru aplikasi dari alat yang sangat kuat ini.’ Dia mengatakan dia berencana untuk mengeksplorasi peluang pengeditan gen dalam area penyakit baru dan juga kemungkinan pengaturan genetik pada sel.”