Pembuat perawatan terbaru yang disetujui untuk sklerosis lateral amiotrofik mengatakan pada hari Kamis bahwa mereka akan menarik obat tersebut dari pasaran karena uji klinis besar tidak menghasilkan bukti bahwa perawatan tersebut efektif. Perusahaan, Amylyx Pharmaceuticals, mengatakan dalam sebuah pernyataan bahwa mereka telah memulai proses penarikan obat tersebut di Amerika Serikat, di mana obat tersebut disebut Relyvrio, dan di Kanada, di mana obat tersebut disebut Albrioza. Sejak hari Kamis, tidak akan ada pasien baru yang dapat memulai obat tersebut, sementara pasien yang ingin melanjutkan minum obat tersebut dapat beralih ke program obat gratis, demikian pernyataan perusahaan. Medication tersebut merupakan salah satu dari beberapa perawatan untuk gangguan neurologis yang parah. Saat Administrasi Makanan dan Obat-obatan menyetujuinya pada September 2022, lembaga tersebut menyimpulkan bahwa belum ada cukup bukti bahwa obat tersebut dapat membantu pasien hidup lebih lama atau memperlambat perkembangan penyakit. Namun, mereka memutuskan untuk mengizinkan obat tersebut tetap beredar, alih-alih menunggu dua tahun untuk hasil uji klinis besar, dengan mengutip data yang menunjukkan bahwa perawatan tersebut aman dan keputusasaan pasien A.L.S. Penyakit ini merampas kemampuan pasien untuk mengontrol otot, berbicara, dan bernapas tanpa bantuan, dan sering kali menyebabkan kematian dalam dua hingga lima tahun. Sejak saat itu, sekitar 4.000 pasien di Amerika Serikat telah menerima perawatan tersebut, serbuk yang dicampur dengan air dan diminum atau dimasukkan melalui selang makan. Harganya adalah $158.000 per tahun. Pada bulan lalu, Amylyx, yang berbasis di Cambridge, Massachusetts, mengumumkan bahwa hasil uji coba 48 minggu terhadap 664 pasien menunjukkan bahwa perawatan tersebut tidak lebih efektif dari plasebo. Perusahaan itu kemudian mengatakan bahwa mereka akan mempertimbangkan menarik obat tersebut dari pasaran. Pada hari Kamis, Justin Klee dan Joshua Cohen, co-CEO Amylyx, mengatakan dalam pernyataan, “Meskipun ini merupakan saat yang sulit bagi komunitas A.L.S., kami mencapai jalur ini ke depan dalam kemitraan dengan para pemangku kepentingan yang akan terkena dampak dan sesuai dengan komitmen kami yang teguh terhadap orang yang hidup dengan A.L.S. dan penyakit neurodegeneratif lainnya.” Perusahaan mengatakan akan mengurangi tenaga kerjanya sebesar 70 persen. Pekan ini, sebuah firma hukum mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan gugatan class action terhadap Amylyx atas nama investor yang membeli saham perusahaan ini. Gugatan tersebut menuduh bahwa Amylyx membesar-besarkan prospek komersial Relyvrio, tidak mengungkapkan bahwa pasien menghentikan perawatan setelah enam bulan, dan bahwa tingkat resep baru menurun. Gugatan tersebut juga menuduh bahwa perusahaan berusaha menyembunyikan informasi negatif dari investor dengan mencegah analis melihat data tentang resep Relyvrio. Klee dan Cohen mengonsepkan Relyvrio sekitar sepuluh tahun lalu sebagai mahasiswa sarjana di Brown University. Ide mereka adalah dengan mengombinasikan taurursodiol, suplemen yang kadang-kadang digunakan untuk mengatur enzim hati, dan sodium fenilbutirat, obat untuk gangguan urea pediatrik, dapat melindungi neuron di otak dari kerusakan pada penyakit seperti A.L.S. dengan mencegah disfungsi dua struktur dalam sel: mitokondria dan retikulum endoplasma. FDA biasanya mengharuskan dua uji klinis yang meyakinkan, biasanya uji klinis Fase 3, yang lebih besar dan lebih luas dari studi Fase 2. Untuk penyakit serius dengan sedikit perawatan, lembaga tersebut dapat menerima satu uji coba ditambah data konfirmatori tambahan. Untuk Relyvrio, data hanya berasal dari satu uji coba Fase 2 di mana 137 pasien mengonsumsi obat atau plasebo, ditambah studi lanjutan yang mengikuti sebagian pasien setelah uji coba berakhir saat mereka menyadari sedang mengonsumsi obat. Awalnya, lembaga tersebut merekomendasikan agar perusahaan tidak mengajukan persetujuan obat tersebut sampai uji coba Fase 3 selesai pada 2024. Kelompok advokasi A.L.S. melakukan kampanye dengan keras untuk meyakinkan FDA untuk mempertimbangkannya kembali. Pada Maret 2022, sebuah komite penasihat independen untuk FDA memutuskan dengan tipis bahwa perawatan tersebut belum terbukti efektif, kesimpulan yang juga dihasilkan oleh reviewer internal FDA. Lembaga tersebut kemudian mengizinkan Amylyx untuk mengajukan lebih banyak data dan mengambil langkah langka dengan mengatur pertemuan komite penasihat independen kedua pada September 2022. Dalam laporan yang disampaikan di sana, reviewer lembaga tersebut mengatakan bahwa mereka juga menganggap data baru tersebut kurang memadai. Pada sesi itu, Dr. Billy Dunn, ketika itu direktur kantor neurosains FDA, bertanya kepada perusahaan apakah, jika perawatan tersebut disetujui tetapi kemudian gagal uji coba Fase 3, mereka akan dengan sukarela berhenti menjual obat tersebut. Klee menjawab bahwa jika uji coba “tidak berhasil, kami akan melakukan yang terbaik untuk pasien, yang termasuk secara sukarela menarik produk ini dari pasaran.” Komitmen ini, ditambah kesaksian emosional dari pasien dan dokter, meyakinkan tujuh anggota komite penasihat untuk mendukung persetujuan, dengan hanya dua anggota yang menentang. Kemudian, FDA memberikan persetujuan pada bulan yang sama, dengan menulis bahwa masih ada “ketidakpastian residu tentang bukti efektivitas,” tetapi bahwa “mengingat sifat serius dan mengancam nyawa A.L.S. dan kebutuhan yang masih belum terpenuhi, tingkat ketidakpastian ini dapat diterima pada kasus ini.”
