“InnovationRx adalah ringkasan berita kesehatan mingguan Anda. Untuk mendapatkannya di kotak masuk Anda, berlangganan di sini.
CEO Blueprint Medicines Kate Haviland.
Blueprint Medicines
Sekitar 22.000 orang di seluruh AS memiliki kondisi kronis langka yang disebut mastositosis sistemik indolen. Ini bisa muncul dalam beberapa cara, mulai dari kondisi kulit hingga kejadian anafilaksis hingga kognisi, yang juga membuat sulit untuk mendapatkan diagnosis. Pada bulan Mei, FDA menyetujui pengobatan pertama: avapritinib, dipasarkan oleh perusahaan farmasi Blueprint Medicines sebagai Ayvakit. Itu merupakan momen penting bagi komunitas kecil pasien yang sebelumnya hanya bisa mengobati gejala spesifik dan bukan penyakitnya.
Pada panggilan pendapatan kuartal ke-4 minggu lalu, Blueprint mengumumkan bahwa mereka sekarang memiliki lebih dari 1.000 pasien ISM yang diresepkan dengan Ayvakit. Obat yang dijual dengan harga sekitar $445.000 per tahun, menghasilkan pendapatan $204 juta pada 2023, hampir dua kali lipat dari $110 juta yang dihasilkannya tahun lalu. (Obat ini juga disetujui untuk indikasi lain.) Perusahaan mengumumkan dengan pendapatan mereka bahwa mereka mengharapkan pendapatan produktif sebesar $360 juta hingga $390 juta untuk obat ini tahun ini, dan perusahaan berharap hal ini akan terus bertambah dalam beberapa tahun ke depan seiring dengan obat ini menemukan jalan ke tangan pasien.
“Kami melihat ini sebagai pasar lebih dari $2 miliar,” kata CEO Kate Haviland kepada Forbes. Alasannya adalah jumlah pasien yang dapat diuntungkan dari obat tersebut, terutama karena Ayvakit benar-benar mengobati akar penyebab ISM, bukan hanya gejalanya, dan sejauh ini, tambahnya, profil keamanannya terbukti lebih baik dari perawatan standar sebelumnya. “Ini sangat penting bagi pasien ini, yang tidak menyadari seberapa sempit kehidupan mereka sampai mereka mendapatkan terapi,” katanya. “Mereka dapat mengambil kembali hidup mereka lagi”.
“