Terapi Gen, Masa Lalu DNA, Masa Depan RNA: Tahun-tahun yang Hilang

Konferensi pers Terapi Gen yang diadakan pada 13 September 1990. Dari kiri ke kanan: R. Michael Blaese, M.D., W. French Anderson, M.D., and Kenneth Culver, M.D.
Institut Kanker Nasional

Kisah ini adalah bagian dari serangkaian perkembangan terkini dalam Regenerative Medicine. Pada tahun 1999, saya mendefinisikan regenerative medicine sebagai kumpulan intervensi yang mengembalikan jaringan dan organ yang rusak akibat penyakit, cedera akibat trauma, atau terkikis oleh waktu menjadi fungsi normal. Saya mencakup spektrum penuh obat-obatan berbasis kimia, gen, dan protein, terapi berbasis sel, serta intervensi biomekanik yang mencapai tujuan tersebut.

Dalam subseri ini, kami fokus secara khusus pada terapi gen. Kami mengeksplorasi pengobatan yang saat ini ada dan menguji kemajuan yang siap mengubah perawatan kesehatan. Setiap artikel dalam koleksi ini membahas berbagai aspek peran terapi gen dalam narasi yang lebih luas dari Regenerative Medicine.

Awal mula terapi gen meletakkan dasar untuk pergeseran dramatis dalam dunia medis. Mereka menandai awal dari era baru dalam perawatan kesehatan personal.

Tahun 1990-an adalah zaman ujian bagi terapi gen, dengan upaya di seluruh dunia mendorong batasan, didorong oleh visi berani untuk menyembuhkan penyakit pada akar – level genetik. Dekade ini menyaksikan uji klinis yang memberikan bukti definitif pertama bahwa terapi gen bukanlah sekadar fiksi ilmiah semata.

Pencapaian lain dalam terapi gen terjadi saat Ashanthi de Silva berusia 4 tahun menjadi orang pertama yang berhasil diobati dengan teknik ini. Ashanthi, seperti kasus sebelumnya, didiagnosis dengan imunodefisiensi gabungan berat (SCID), kondisi yang sangat menghancurkan sistem kekebalan tubuh.

Perawatan yang diterima Ashanthi melibatkan memasukkan salinan fungsional dari gen adenosin deaminase ke dalam tubuhnya menggunakan vektor virus. Vektor virus adalah virus yang dirancang secara genetik untuk mengirimkan gen terapeutik ke sel target.