Pada Konvensi Nasional Partai Republik bulan lalu, mantan Presiden Trump membanggakan undang-undang Hak untuk Mencoba dalam pidato penerimaan sebagai kandidat Partai, mengklaim bahwa undang-undang tersebut menyelamatkan “ribuan nyawa.” Namun, dalam kenyataannya, jumlah total obat yang diakses melalui undang-undang tersebut sejak ditandatangani pada 2018 hanya berjumlah 16. Tidak jelas berapa banyak pasien yang telah menerima obat melalui jalur Hak untuk Mencoba hingga saat ini. Namun, berdasarkan bukti yang tersedia, tampaknya jumlahnya relatif sedikit.
Trump sering memuji kesuksesan undang-undang Hak untuk Mencoba. Disahkan oleh Kongres dan ditandatangani oleh Presiden pada 2018, Undang-undang tersebut memungkinkan pasien yang sakit parah untuk mendapatkan akses ke obat-obatan yang belum disetujui jika obat tersebut telah selesai menjalani uji klinis Fase I.
Selain itu, pasien yang memenuhi syarat harus sudah habis opsi perawatan yang disetujui. Selain itu, mereka harus dianggap tidak mampu untuk berpartisipasi dalam uji klinis yang melibatkan obat yang sedang diselidiki. Dan pengobatan percobaan tersebut harus dalam pengembangan klinis aktif dan tidak boleh dihentikan oleh produsen atau ditempatkan dalam penahanan klinis oleh Administrasi Obat dan Makanan.
Pada dasarnya, Hak untuk Mencoba dapat mempercepat proses pasien untuk mengakses obat-obatan. Misalnya, itu menghindari FDA yang oleh beberapa dianggap sebagai hambatan. Dan memberikan perlindungan tanggung jawab yang luas kepada perusahaan obat dan penulis resep.
Namun, penggunaan Hak untuk Mencoba hingga saat ini masih jarang. Menurut Politico, tepat sebelum Trump berpidato di konvensi tersebut, FDA merilis ringkasannya tentang penggunaan Hak untuk Mencoba untuk tahun 2023. Ada empat kasus. Dalam lima tahun sebelumnya, terdapat 12 kasus, yang mengimplikasikan bahwa sejak Trump menandatangani undang-undang tersebut pada 2018, jumlah total obat eksperimental yang diberikan melalui jalur khusus ini adalah 16. Hingga saat ini, tidak diketahui secara pasti berapa banyak pasien yang telah mendapat akses menggunakan Hak untuk Mencoba. Namun, dalam tahun operasinya yang pertama penuh, hanya dua pasien yang menerima obat yang belum disetujui melalui Hak untuk Mencoba; dalam dua tahun pertamanya, hanya 10 pasien yang menggunakannya, menurut Washington Post.
Pasien dalam situasi serupa dapat memperoleh akses ke obat-obatan percobaan melalui apa yang disebut sebagai jalur akses diperluas atau penggunaan iba FDA. Untuk pasien dengan kanker, misalnya, yang telah habis pilihan perawatan yang disetujui atau off-label dan untuk siapa uji klinis yang sesuai tidak tersedia, akses ke obat-obatan eksperimental melalui program FDA telah menjadi alternatif sejak program tersebut dimulai lebih dari 30 tahun yang lalu.
Pada tahun fiskal 2023, FDA menerima hampir 2.300 permintaan akses iba dan memperbolehkan sebagian besar untuk dilanjutkan. FDA mengatakan bahwa ia memperbolehkan “99% dari permintaan akses iba untuk satu pasien untuk dilanjutkan.” Studi Kantor Akuntansi Pemerintah mengkonfirmasi angka ini ketika menunjukkan bahwa FDA menyetujui 99% dari 5.800 permintaan akses diperluas yang diterimanya dari 2012 hingga 2015 untuk perawatan yang belum disetujui.
Pada intinya, program FDA melakukan hal yang sama dengan Hak untuk Mencoba, dengan perbedaan kunci adalah ia beroperasi melalui lembaga dengan otoritas pengawasan standar, yang bisa menolak permintaan untuk penggunaan obat yang belum disetujui. FDA juga membantu dokter dengan rencana perawatan yang diusulkan, termasuk penyesuaian dosis yang mungkin.
Berdasarkan penggunaan baik akses iba maupun Hak untuk Mencoba, produsen tidak berkewajiban untuk menyediakan obat-obatan. Selain itu, sebagian besar asuransi kesehatan tidak mengganti biaya obat-obatan yang dikonsumsi oleh pasien yang memilih untuk ikut program FDA. Dan di bawah Hak untuk Mencoba, asuransi tidak diwajibkan untuk membayar obat-obatan atau layanan pendukung. Tidak diketahui apakah mereka telah mengganti biaya medis dan farmasi untuk sedikit pasien yang telah memilih jalur ini.
Penulis dalam artikel STAT News berpendapat bahwa Hak untuk Mencoba bukanlah perbaikan dari akses diperluas. Jumlah obat yang diakses dan pasien yang mengajukan Hak untuk Mencoba tampaknya membuktikan hal tersebut. Secara keseluruhan, Undang-undang tersebut tampak berlebihan, mengingat adanya program yang berjalan selama puluhan tahun yang dioperasikan melalui FDA yang efektif melakukan hal yang sama.