Saat sel punca-nya dikumpulkan, DeShawn “DJ” Chow berbicara tentang pengobatan terapi gen sel sabit yang akan datang dengan hematolog-onkologis anak Leo Wang di Pusat Kanker Anak City of Hope pada 22 Mei. City of Hope.
Sekarang, ketika bagian terapi gen sel sabit sudah diterima oleh Olaide Adekanbi, dia merasa senang dengan pilihan-pilihan tersebut. “Mungkin ini saat terbaik dalam sejarah saat ini bagi pasien sel sabit,” katanya.
Meskipun tereksitasi, Adekanbi masih ragu apakah ia ingin melanjutkan dengan salah satu dari dua terapi gen yang sudah disetujui. Salah satu alasan besar adalah tentang kemoterapi yang dibutuhkan untuk memberi ruang bagi sel-sel yang diubah secara genetik di sumsum tulangnya. Sel-sel itu dimodifikasi untuk meringankan gejala penyakit itu. Tetapi kemoterapi bisa membahayakan kemungkinannya untuk memiliki anak.
Cara yang mahal, menjadikan tingkatkan biaya sebagai penghalang besar dalam mendapatkannya ke orang yang sangat membutuhkannya paling banyak, ujar Creary.
Beberapa pasien khawatir tentang risiko jangka panjang yang mungkin terjadi. “Apa yang akan terjadi padaku 10 hingga 20 tahun ke depan? Apakah produk terapi gen itu akan gagal? Mereka tidak akan bertahan dalam sistem saya begitu lama? Atau apakah akan ada leukemia sekunder?” Hsu berkata.
Untuk bagian mereka, Vertex Pharmaceuticals dari Boston dan Bluebird Bio dari Somerville, Mass., yang membuat terapi, mengatakan kedua terapi itu tampaknya aman sejauh ini.