Seorang Rahman Oladigbolu, seorang pembuat film berpendidikan Harvard berusia 52 tahun dengan penyakit sel sabit, berpose untuk sebuah … [+] foto. Lahir di Nigeria, dia sangat tertarik dengan Casgevy, pengobatan sel sabit berbasis CRISPR yang baru-baru ini disetujui oleh FDA. Dia telah menggantikan kedua lutut, bahu, dan pinggulnya karena SCD. (Foto oleh Jonathan Wiggs/The Boston Globe via Getty Images)
Boston Globe via Getty Images
Pada awal tahun ini, sekelompok ilmuwan di Belanda menggunakan alat pengeditan gen CRISPR untuk menghilangkan HIV dari sel-sel kekebalan dalam laboratorium, pendekatan yang menarik perhatian yang menjadi dasar dari terapi yang berpotensi menyembuhkan penyakit tersebut.
HIV memengaruhi sekitar 39 juta orang di seluruh dunia dan meskipun bukan lagi hukuman mati berkat obat antiretroviral, masih belum ada obat yang diakui. Kelompok peneliti di seluruh dunia percaya bahwa pengeditan gen – yang bertujuan untuk menonaktifkan virus melalui pemotongan sebagian besar kode genetiknya – akhirnya bisa menawarkan solusi.
Namun, menerjemahkan hasil yang menjanjikan dalam sel atau hewan ke manusia selalu merupakan langkah besar, dan awal bulan ini terungkap bahwa uji klinis pionir yang dilakukan oleh bioteknologi berbasis San Francisco, Excision BioTherapeutics, berakhir dengan kegagalan relatif. Perusahaan tersebut merilis data interim dari lima pasien HIV yang telah berpartisipasi dalam uji coba Fase 1-nya, yang menunjukkan bahwa meskipun menggunakan pengeditan gen untuk membuat potongan dalam genom HIV tampaknya relatif aman, itu tidak mengarah pada penekanan virus yang bermakna.
Perusahaan berencana untuk menyempurnakan pendekatan tersebut dalam uji klinis masa depan menggunakan metode pengiriman CRISPR yang berbeda ke sel-sel kekebalan pasien. Elena Herrera-Carrillo, seorang asisten profesor di Universitas Amsterdam yang memimpin studi HIV Belanda, masih optimis pengeditan gen akan memberikan jalan menuju penyembuhan.
Suatu hari, katanya, CRISPR bisa menawarkan cara baru untuk menargetkan sejumlah infeksi virus kronis, bukan hanya HIV. “Dengan kemampuan editing gen tepatnya, CRISPR potensial bisa menarget dan mengganggu genom virus, baik DNA maupun RNA, menawarkan jalan baru untuk pengobatan dan pencegahan penyakit menular,” katanya. “Ini telah digunakan untuk menarget genom SARS-CoV-2, dan itu bisa digunakan untuk melawan hepatitis B.”