Hemofilia adalah gangguan darah yang dapat menyebabkan memar, pendarahan, nyeri, dan pembengkakan yang serius setelah … [+] bahkan cedera kecil.
getty
Seorang regulator biaya obat Inggris telah menyetujui terapi gen senilai $3.3 juta (£2.6 juta) untuk digunakan oleh sistem kesehatan publik negara itu.
Obat mahal tersebut dapat membantu mengurangi kebutuhan suntikan reguler pada orang dengan gangguan darah langka, hemofilia B.
Orang dengan kondisi tersebut dapat mengalami pendarahan parah dan menyakitkan setelah cedera kecil karena mereka tidak menghasilkan zat pembekuan yang penting yang disebut faktor IX. Sebaliknya, mereka harus mendapatkan suntikan faktor IX reguler untuk membantu tubuh mereka sembuh.
Terapi gen baru, Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) dari CSL Behring, telah melihat banyak pasien uji tetap tidak mengonsumsi suntikan selama bertahun-tahun.
Seseorang mengatakan dia merasa “sembuh” setelah menderita pendarahan parah dan menyakitkan selama puluhan tahun. Elliott Collins, 34 tahun, mengonsumsi suntikan faktor IX dua kali seminggu selama 29 tahun sebelum bergabung dalam uji coba obat pada tahun 2019. Dia belum pernah mengonsumsi satu pun suntikan sejak saat itu.
Terapi ini diberikan dalam satu infus, tetapi belum jelas berapa lama itu akan efektif. Beberapa penelitian menunjukkan bahwa itu dapat bertahan hingga satu dekade. Tetapi tidak semua orang mendapat manfaat dari terapi ini, dan sejumlah kecil pasien uji coba masih harus mengonsumsi suntikan reguler.
“Saya akan selalu bersyukur atas kualitas hidup yang saya jalani selama lima tahun terakhir, yang semoga akan berlanjut lebih lama. Saya merasa dalam kondisi kesehatan terbaik dalam hidup saya,” ungkap Collins kepada yayasan kesehatan Inggris, The Haemophilia Society.
Ketua yayasan tersebut, Clive Smith, mengatakan ketersediaan obat tersebut “merupakan tonggak besar” bagi komunitas hemofilia.
“Jika obat ini efektif, terapi gen memiliki potensi untuk mengubah hidup dengan menghilangkan pendarahan menyakitkan dan menghilangkan kebutuhan perawatan reguler yang invasif,” tambahnya.
Badan pengawas keefektifan obat, National Institute for Health and Care Excellence memberikan lampu hijau pada Hemenix pada hari Kamis di bawah skema ‘Obat-inovatif’ negara itu.
Skema senilai $860 juta (£680 juta) itu dirancang untuk membawa obat-obatan “Perintis” kepada pasien dengan cepat melalui sistem kesehatan publik negara itu, National Health Service.
Skema ini memungkinkan “akses awal” ke obat-obatan sambil “data lebih lanjut dikumpulkan” mengenai manfaat jangka panjang mereka, kata Stephen Powis, direktur medis nasional untuk NHS Inggris.
“Obat yang menjanjikan ini adalah yang terbaru dalam serangkaian terapi gen perintis yang berhasil diperoleh bagi pasien NHS dengan harga terjangkau,” tambahnya. Ini adalah yang pertama yang didanai melalui skema obat-inovatif.
Biaya suntikan faktor IX selama satu tahun biasanya menghabiskan dana antara $190,000 (£150,000) dan $255,000 (£200,000) per pasien bagi sistem kesehatan publik Inggris.
Belum jelas berapa tepatnya NHS akan membayar untuk obat baru ini, sebuah kesepakatan untuk itu disepakati langsung dengan CSL Behring.
Dimungkinkan negara itu akan membayar lebih sedikit untuk obat jika tidak bekerja selama yang diharapkan, menurut laporan BBC.
Orang-orang dengan hemofilia B yang moderat parah atau parah akan memenuhi syarat untuk terapi ini, menurut panduan baru dari NICE. Ini sekitar 250 dari 2.000 orang di Inggris yang diduga memiliki kondisi tersebut, menurut NHS.
Pasien ini akan mendapatkan akses ke obat dengan gratis di bawah sistem kesehatan publik negara itu.
Powis mengatakan terapi “transformasional” ini “memiliki potensi untuk secara signifikan meningkatkan kehidupan ratusan orang.”