3D render dari latar belakang medis dengan helai-helai DNA
Gambar oleh kjpargeter di Freepik
Apa jadinya jika kita bisa memperbaiki bagian-bagian mendasar dari tubuh kita? Terapi gen menjanjikan itu. Seperti memiliki mekanik molekuler yang dapat memperbaiki atau menggantikan gen yang rusak, yang berpotensi menyembuhkan penyakit yang sebelumnya dianggap tidak bisa disembuhkan. Satu area di mana terapi gen membuat kemajuan signifikan adalah dalam mengobati gangguan darah. Ini memberikan harapan kepada orang dengan penyakit sel sabit atau hemofilia.
Baru-baru ini, kami bahkan telah melihat keberhasilan dalam mengimplementasikan terapi langsung di dalam tubuh, suatu proses yang dikenal sebagai penyuntingan gen in vivo. Ini seperti melakukan operasi kecil pada DNA Anda ketika masih berada di dalam tubuh Anda. Pendekatan ini bisa membuka pintu untuk mengobati banyak penyakit dengan satu prosedur. Satu studi mengakui dan mengeksplorasi potensi terapi in vivo ini untuk gangguan darah dan penyakit. Makalah penelitian yang diterbitkan di jurnal Science membahas pendekatan revolusioner untuk mengubah sel punca hematopoietik dalam tubuh.
Sel punca hematopoietik
Makalah penelitian “Modifikasi Sel Punca Hematopoietik in vivo melalui Pengiriman mRNA” membahas pendekatan revolusioner untuk mengubah sel punca hematopoietik dalam tubuh. Sel punca ini terutama ditemukan di sumsum tulang dan sangat penting untuk terus memproduksi sel darah lengkap sepanjang hidup seseorang. Mereka bertanggung jawab untuk menciptakan semua sel darah merah dan putih kita. Ketika sel punca penting ini sakit, mereka bisa menyebabkan berbagai gangguan terkait darah, menjadikan mereka kandidat untuk terapi gen. Studi ini bertujuan untuk menyelidiki potensi penggunaan pengiriman mRNA untuk memodifikasi sel punca ini in vivo, membuka kemungkinan untuk perawatan inovatif dalam terapi gen untuk berbagai gangguan darah.
Tim telah mengembangkan sistem nanopartikel lipid yang berisikan messenger RNA (mRNA) dan secara eksplisit mengincar reseptor faktor sel punca pada sel punca hematopoietik. Metode ini mengirimkan mRNA langsung ke sumsum tulang, memungkinkan penyuntingan gen tanpa memerlukan sel donor atau perlakuan keras seperti kemoterapi atau radiasi. Dalam penelitian mereka, tim mengambil pendekatan komprehensif untuk mengonfirmasi keefektifan sistem baru mereka. Mereka menggunakan nanopartikel lipid yang dihiasi dengan antibodi untuk mengincar sel punca hematopoietik secara akurat.
Hasilnya menjanjikan, menunjukkan hampir total koreksi penyakit sel sabit menggunakan sistem penyuntingan nanopartikel lipid anti-manusia. Pendekatan ini menunjukkan tingkat penyuntingan basis terapeutik yang luar biasa dalam sel manusia, mewakili kemajuan signifikan dalam terapi gen. Sistem nanopartikel lipid melambangkan langkah penting dalam mengatasi tantangan teknis dan finansial yang terkait dengan modifikasi sel punca.
Terapi gen untuk sel punca darah secara historis sulit, mahal, dan mengganggu. Secara tradisional, itu melibatkan memanen sel punca dari pasien atau donor, memodifikasinya di laboratorium, mengekspos tubuh pasien kepada kondisi keras melalui kemoterapi atau radiasi, dan memasukkan kembali sel yang diubah. Metode ini menimbulkan banyak tantangan, seperti biaya tinggi dari prosedur laboratorium khusus, aksesibilitas terbatas yang membutuhkan fasilitas medis canggih, risiko signifikan dan efek samping dari kondisi, dan masa tinggal di rumah sakit yang diperpanjang dengan periode pemulihan yang lama.
Sistem baru ini menyederhanakan proses dengan memungkinkan suntikan langsung untuk memodifikasi sel punca di dalam tubuh, menghilangkan kebutuhan akan pengambilan sel dan manipulasi laboratorium. Dengan melewati kebutuhan fasilitas khusus untuk modifikasi sel, metode ini secara signifikan meningkatkan ketersediaan terapi gen. Menghindari metode kondisi intensif seperti kemoterapi atau radiasi secara substansial mengurangi risiko dan efek samping dari pengobatan. Prosedur yang disederhanakan kemungkinan lebih hemat biaya, berpotensi mencapai demografi yang lebih luas. Terapi bisa dilakukan secara rawat jalan, mengurangi masa tinggal di rumah sakit dan waktu pemulihan. Pendekatan ini memungkinkan terapi gen untuk menangani spektrum lebih luas dari gangguan genetik darah. Dengan memfasilitasi terapi gen yang terjangkau dan mudah diakses untuk sel punca darah, teknologi ini dapat mengubah lanskap perawatan untuk gangguan genetik darah, memperluas manfaatnya ke populasi yang lebih luas yang membutuhkan.
Masa Depan Penyuntingan Gen
Temuan dari penelitian ini memiliki implikasi signifikan untuk masa depan terapi gen. Melakukan penyuntingan gen langsung di dalam tubuh bisa mengurangi risiko dan biaya yang terkait dengan pengobatan saat ini. Ini bisa membuka peluang baru untuk mengobati berbagai gangguan genetik, termasuk fibrosis kistik, gangguan metabolisme, dan miopati, di luar penyakit hematologi.
Aplikasi potensial dari teknologi ini sangat luas. Dengan mencapai perubahan keadaan spesifik pada jenis sel dengan risiko minimal, kemajuan dalam berbagai bidang kedokteran bisa diamati. Penyuntingan gen yang terkendali bisa memungkinkan manipulasi fisiologi manusia yang sebelumnya tidak terbayangkan, mengarah pada pengobatan dan penyembuhan baru.
Studi tentang penyuntingan gen in vivo untuk penyakit darah merupakan langkah signifikan ke depan dalam terapi gen. Pendekatan inovatif dengan pengiriman mRNA dan nanopartikel lipid menunjukkan harapan besar dalam memberikan pilihan pengobatan yang kurang invasif dan lebih mudah diakses untuk gangguan genetik darah. Implikasi dari penelitian ini meluas di luar penyakit hematologi, menawarkan aplikasi potensial dalam mengobati berbagai gangguan genetik. Meskipun tantangan dan penyempurnaan masih ada di depan, kemajuan yang telah dicapai sejauh ini tanpa ragu memberikan harapan, menunjukkan arah menuju masa depan di mana penyuntingan gen bisa merevolusi ilmu kedokteran dan memberikan harapan baru bagi pasien dengan penyakit genetik.
–
Kisah ini adalah bagian dari serangkaian cerita tentang perkembangan sekarang dalam Regenerative Medicine. Pada 1999, saya mendefinisikan pengobatan regeneratif sebagai kumpulan intervensi yang mengembalikan jaringan dan organ yang rusak akibat penyakit, cedera karena trauma, atau aus oleh waktu menjadi fungsi normal. Saya termasuk spektrum penuh obat-obatan berbasis kimia, gen, dan protein, terapi berbasis sel, dan intervensi biomekanik yang mencapai tujuan tersebut.
Dalam subseri ini, kami fokus secara khusus pada terapi gen. Kami mengeksplorasi perawatan saat ini dan memeriksa kemajuan yang siap mengubah perawatan kesehatan. Setiap artikel dalam koleksi ini menggali berbagai aspek peran terapi gen dalam narasi lebih besar tentang Regenerative Medicine.
Untuk mempelajari lebih lanjut tentang pengobatan regeneratif, bacalah lebih banyak cerita di www.williamhaseltine.com